미국 식품의약처 FDA 가 희소난치성 질환 척수성 근육 위축증( SMA ) 치료제인 '졸겐스마( Zolgensma )' 판매가격을 210만 달러(약 25억원)로 승인했다.

이는 단일 치료제로는 세계 최고가다. 

24일(현지 시각) CNN, CBS 등 주요 외신은 스위스계 제약사 노바티스가 개발한 척수성 근육 위축증 치료제 '졸겐스마'( Zolgensma )'의 판매가격이 210만 달러로 승인된 뒤 고가의 가격에 대한 논란이 일고 있다고 보도했다. 

척수성 근육 위축증은 근육이 약화하여 움직일 수 없거나 호흡을 못 하게 만드는 질환으로 매년 미국에서 400~500명의 영유아에게 발병되는 것으로 알려졌다.

발병하면 대부분 2살 내로 사망한다.

이번에 판매가 승인된 졸겐스마는 1회 투약으로 척수성 근육 위축증을 치료할 수 있는 유전자 치료제다. 

그러나 적정 가격의 약을 원하는 환자들의 모임( Patients for affordable drugs )의 설립자 데이비드 미첼은 "제약회사들이 생명을 살리는 신약을 제공하면서 그들이 요구하는 어떤 금액이든 환자가 지불해야 하는 것은 우리의 시스템이 망가졌다는 것을 상징적으로 보여주는 것"이라며 고가의 치료제에 대해 직접적으로 비판했다. 

반면 고가의 신약에 대한 가치를 평가하는 비영리단체 '임상경제연구소( Institute for Clinical and Economic Review )'는 졸겐스마의 가격이 적절하다고 평가했다.

이들은 "질병으로 피해를 본 가족들의 삶을 극적으로 변화시키기 때문에 치료제의 비용은 적절하다"고 설명했다. 

한편 졸겐스마는 210만 달러를 한꺼번에 지불하거나, 매년 42만5000 달러를 5년에 걸쳐 내는 방식으로 판매된다.

또한 치료의 효과가 없을 경우 제약사 노바티스 측이 부분적으로 환불해 줄 방침이다.